ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz) tedavisinde yaşanan son gelişmeler, hastalar için yeni umut kapıları aralıyor. Üsküdar Üniversitesi NPİSTANBUL Hastanesi Nöroloji Uzmanı Dr. Celal Şalçini, hastalığın seyrini değiştirebilecek yeni ilaçlar, modern tedavi yöntemleri ve kapsamlı rehabilitasyon programlarının, hastaların yaşam süresini uzatma ve yaşam kalitesini yükseltme potansiyelini vurguladı.
Hastalık İlerlemesini Yavaşlatan İlaçlar
Dr. Şalçini, ALS tedavisinde semptomatik yaklaşımlardan, hastalığın ilerlemesini hedef alan tedavilere doğru önemli bir dönüşüm yaşandığını belirtti. Günümüzde FDA onaylı dört farklı ilacın bulunduğunu ifade eden Şalçini, bu ilaçların bir kısmının hastalığın seyrini yavaşlatırken, diğerlerinin yutma güçlüğü gibi pseudobulbar etkileri yönetmeye yardımcı olduğunu açıkladı. Özellikle SOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS vakalarında onaylanan bazı ilaçların, nörodejenerasyon (sinir hücresi yıkımı) belirteçlerini azaltabildiğini ve bazı hastalarda fonksiyonel iyileşme potansiyeli sunduğunu ekledi. Bu ilerlemelerin, hastalığın genetik ve moleküler mekanizmalarının daha iyi anlaşılmasıyla hızlandığını dile getirdi.
Multidisipliner Yaklaşımın Önemi ve İleri Tedaviler
ALS hastalarının tedavi sürecindeki zorlukların, farklı uzmanlık alanlarını bir araya getiren multidisipliner bir yaklaşımla hafifletilebileceğine dikkat çeken Dr. Şalçini, solunum yönetimi için noninvaziv ventilasyon (NIV) ve öksürük destek cihazlarının, iletişim için ise yardımcı iletişim cihazlarının (AAC) kritik rol oynadığını vurguladı. Kas krampları, spastisite ve ağrının ilaçlar ve fizik tedavi ile kontrol altına alınırken, yutma güçlüğü ve beslenme sorunlarının diyetisyen rehberliği ve PEG tüpü (karından beslenme) ile çözülebileceğini belirtti. Ayrıca, hastaların ve bakıcıların psikolojik ve duygusal ihtiyaçları için destek grupları ve danışmanlık hizmetlerinin hayati önem taşıdığını ifade etti.
İleri tedavi seçenekleri arasında nöromodülasyon teknikleri, gen terapileri ve kök hücre tedavilerinin büyük potansiyel taşıdığını belirten Şalçini, odaklanmış ultrason (TPS) ve Pathmaker'ın MyoRegulator cihazı gibi nöromodülasyon yaklaşımlarının sinir hücrelerindeki aşırı uyarılabilirliği azaltmayı ve motor fonksiyonu iyileştirmeyi hedefleyen klinik çalışmalarda değerlendirildiğini söyledi. Gen terapilerinin, özellikle antisens oligonükleotitler (ASO'lar) ve RNA interferansı (RNAi) gibi yöntemlerle SOD1, FUS ve Ataxin-2 gibi gen mutasyonlarını hedefleyerek toksik protein üretimini engellemeyi amaçladığını aktardı. Kök hücre tedavilerinin, özellikle mezenkimal kök hücrelerin (MKH'ler), nöronlara trofik destek sağlamak, bağışıklık sistemini modüle etmek ve hasarlı nöronları potansiyel olarak değiştirmek için araştırıldığını dile getirdi.
Fizyoterapi ve Rehabilitasyonun Rolü
Dr. Celal Şalçini, fizyoterapi ve rehabilitasyon programlarının, ALS hastalarının hareketliliğini korumak ve bağımsızlıklarını artırmak için vazgeçilmez olduğunu vurguladı. Germe ve eklem hareket açıklığı egzersizlerinin kontraktürleri önlediğini, düşük yoğunluklu kuvvet antrenmanlarının ise kas kütlesini korumaya yardımcı olduğunu belirtti. Spastisite ve ağrı yönetimi için pasif germe, ısı terapisi ve su egzersizleri gibi yöntemlerin kullanıldığını anlatan Şalçini, baston, yürüteç, tekerlekli sandalye gibi yardımcı cihazlar ve ev adaptasyonlarının hastaların güvenliğini ve hareketliliğini desteklediğini sözlerine ekledi.
